提起白血病，想必大家不會感到陌生。作為血癌的一種，白血病多見于嬰幼兒，而且臨床上針對這一疾病并無行之有效的治療方法，這讓許多患兒父母感到深深絕望。不過，隨著堿基編輯技術的問世，似乎為白血病治療提供了一條新的思路與道路。

　　再生醫學網獲悉，近日，英國科學家使用一種基因編輯療法——堿基編輯（base-edited）治療了一名身患T細胞白血病的13歲年輕患者，這項技術的應用是世界首例。

　　科學家為來自英國萊斯特的女孩阿麗莎注射了經堿基編輯技術“改造”的T細胞，六個月后，阿麗莎體內癌細胞數量為零。

　　T細胞白血病是一種因被稱為T細胞的白細胞缺陷而導致的癌癥。這些白細胞不能正常發育，并且生長太快，干擾了體內血細胞的生長。其標準療法包括骨髓移植和化療，但在阿麗莎的病例中，這些傳統方案并未起效。

　　堿基編輯是如何做到消滅癌細胞的呢？

　　第一個堿基編輯禁用了T細胞靶向機制，從捐贈的細胞中去除受體以避免排斥反應；

　　第二個堿基編輯去除了所有T細胞上的化學標記“CD7”，這樣工程化的細胞就不會最終相互破壞；

　　第三次堿基編輯去除了T細胞上的化學標記“CD52”，可以防止細胞被化療藥物殺死；

　　最后，添加了一種受體，使細胞能夠識別白血病T細胞。

　　若此項治療有效，阿麗莎的免疫系統——包括T細胞——將通過第二次骨髓移植重建。

　　現在，治療阿麗莎的倫敦大奧蒙德街兒童醫院團隊正準備再招募10名常規療法不起效的T細胞白血病患者，以進行進一步的試驗。如果再次取得成功，堿基編輯的細胞有望被用于其他類型白血病和其他疾病的患者。

　　堿基編輯技術自問世起就備受醫學界人士青睞，并被廣泛應用于各種遺傳性疾病的臨床防治。對此，再生醫學網表示，隨著該項研究成果問世，勢必會徹底改寫白血病治療史，相信隨著該項技術后期大規模應用，將會讓廣大白血病患者看到新的康復曙光。